Faron offentliggjorde mandag den første analyse af overlevelsesraten (OS) fra BEXMAB-studiet. Analysen omfatter førstelinjespatienter med højrisiko myelodysplastisk syndrom (HR-MDS). Ifølge de tidlige resultater er median OS kun opnået i én undergruppe. I de to andre undergrupper er median OS endnu ikke opnået, og opfølgningen fortsætter. I det store billede er det afgørende for investeringscasen, at det igangværende BEXERA-studie skrider hurtigt frem mod den planlagte resultataflæsning i slutningen af 2027.

OS for den sværest behandlelige patientgruppe er i overensstemmelse med standardbehandling

BEXMAB-studiet omfatter 21 førstelinjes HR-MDS-patienter. Efter vores opfattelse er median overlevelse endnu ikke opnået i hele gruppen efter en median opfølgningstid på 14,9 måneder. Medianen blev heller ikke opnået hos patienter med vildtype (ikke-mutation) TP53-gen eller kun en enkelt allel TP53-mutation (dvs. en mutation i kun den ene DNA-streng). Den eneste gruppe, der opnåede en median overlevelse (8,8 måneder), var patientpopulationen med TP53-mutation i begge alleler, hvis sygdom er den mest alvorlige, og hvis prognose er den dårligste. Resultatet er i overensstemmelse med den historiske forventede levetid (Bernard, 2020). Resultatet indikerer således ikke, at bexmarilimab øger den forventede levetid i denne undergruppe. For de øvrige grupper er medianen endnu ikke opnået, så resultaterne kan ikke fortolkes på nuværende tidspunkt. Vi understreger, at studiets design (lille størrelse, ingen randomisering eller kontrolgruppe) ikke muliggør stærke konklusioner. På grund af den lille størrelse af hele studiet og især undergrupperne er tilfældighedens rolle i resultaterne meget betydelig. Historisk set har OS for HR-MDS-patienter varieret mellem studier. Ifølge en nyere meta-analyse (Hasegawa, 2023) var OS for HR-MDS-patienter behandlet med azacitidin alene 16,4 måneder, hvilket fungerer som en grov reference for effektiviteten af den nuværende behandling. Direkte sammenligninger mellem forskellige studier er dog problematiske, som vi ofte har bemærket i vores kommentarer. Kvalitetsdata vil i fremtiden blive opnået fra det randomiserede og kontrollerede BEXERA-studie, hvor kombinationen af bexmarilimab og azacitidin sammenlignes med standardbehandling (azacitidin alene).

Data af høj kvalitet forventes fra BEXERA-studiet næste år

Kernen i Farons investeringscase og den vigtigste værdidriver er BEXERA-studiet. Dette randomiserede fase IIb-studie med 90 patienter forventes at starte i anden halvdel af 2026. Vi følger med interesse de bredere BEXMAB-data, der er lovet i slutningen af året, men den egentlige vurdering af lægemiddelkandidatens kommercielle potentiale vil efter vores vurdering først foreligge, når resultaterne fra BEXERA-studiet er klar i slutningen af 2027.